摘要：目的 探讨在合用丙戊酸（VPA）的儿童癫痫患者中,年龄、性别、体重、UGT1A4 142T〉G基因多态性等影响因素对拉莫三嗪（LTG）疗效的影响,并明确中国南方癫痫儿童患者LTG的有效血药浓度。方法 选取2010年1月至2016年9月在广州市妇女儿童医疗中心神经内科就诊的癫痫患儿72例,均采用LTG＋VPA联合治疗。采用液质联用法检测LTG的浓度,采用限制性片段长度多态性聚合酶链式反应法测定UGT1A4 142T〉G的基因型。采用卡方检验、非参数检验、Logistic回归分析等探讨各影响因素与LTG疗效的相关性及有效血药浓度。结果 合用VPA时,年龄越小、体重越轻,其疗效相对差。男性较女性容易获得较好疗效。UGT1A4 142T〉G对LTG疗效无显著影响。合用VPA时,患儿LTG的有效血药浓度为〉2μg/mL。结论 年龄显著影响LTG的疗效;合用VPA时,南方癫痫患儿LTG的有效血药浓度应〉2μg/mL;本研究能为中国南方癫痫儿童的个体化给药提供参考。